ALD是一種嚴(yán)重的遺傳性疾病，它是因一種叫做ALD的蛋白質(zhì)的缺乏而引起的。該蛋白質(zhì)與脂肪酸的降解有關(guān)。罹患此病者的髓鞘在不斷地喪失。髓鞘是包裹腦中神經(jīng)纖維的保護(hù)層。如果沒(méi)有髓鞘的話，神經(jīng)將失去其功能，導(dǎo)致患者身體和精神能力的日益喪失。X-連鎖的ALD是該類疾病中的最常見的形式，它在6-8歲的時(shí)候開始對(duì)男孩造成傷害，并通常在患者進(jìn)入青春期之前死亡。骨髓移植通常能夠減緩該病的進(jìn)程，但尋找到一個(gè)匹配的骨髓捐贈(zèng)者可能深具挑戰(zhàn)而且過(guò)程冗<愛(ài)尬聊_健康養(yǎng)生>長(zhǎng)，該術(shù)療還有著相當(dāng)大的風(fēng)險(xiǎn)。可以利用基因治療的方法治療該病嗎？

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ty_花鳥1 2021-09-18 03:23

有研究表明，病人的血液干細(xì)胞從患者的體內(nèi)被分離出來(lái)，并在實(shí)驗(yàn)室中用一種慢病毒載體將一個(gè)具有功能的ALD基因拷貝導(dǎo)入到這些細(xì)胞之中以糾正其基因上的缺陷。在這些患者接受了摧毀骨髓的治療之后，人們接著把這些改良的細(xì)胞重新注入回這些患者的體內(nèi)。2年之后，健康的ALD蛋白仍然可以在這兩位病人的血細(xì)胞中被探查到。令人鼓舞的是，有兩位患者的神經(jīng)學(xué)癥狀得到了改善，而該治療對(duì)疾病進(jìn)展的延遲堪比骨髓移植療法的效果。盡管需要在更大群組的患者中進(jìn)行研究，但這些結(jié)果表明，應(yīng)用慢病毒載體的基因療法（該慢病毒載體來(lái)源于喪失功能的人類免疫缺陷性病毒，即HIV）可能會(huì)成為治療范圍廣泛的人類疾病的工具。

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