美國坦普爾大學神經科學研究院主任卡邁勒·哈利利教授和他的同事利用基因組編輯技術，首次成功地從人類細胞中徹底清除了潛在HIV-1病毒。該項研究成果發表在美國《國家科學院學報》上。研究人員表示，這是朝著永久治<愛尬聊_創建詞條>愈艾滋病方向邁出的重要一步。

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ty_124831428 2021-10-31 15:10

最大意義在于該技術有望對實現對AIDS的完全治愈提供一個正確的方向。

論文第一作者胡文輝副教授說，當今的AIDS治療只能達到“功能性”治愈，但不能徹底治愈。因為HIV病毒的基因組已經整合到病人細胞基因組中，因此一旦中斷治療，病人的病情就易于復發。如需獲得徹底根治，整合的潛伏病毒基因組就必須被完全根除。
研究人員利用了CRISPR/CAS9基因剪輯技術。因簡便、價廉、多功能和高效率，該技術也被譽為“基因組編輯的魔術手術刀”。該技術是通過RNA（核糖核酸）做向導，把Cas9酶帶到相應的位置，然后用這種酶切割病毒DNA（脫氧核糖核酸）。HIV病毒兩端含有幾乎對等的長重復序列，利用Cas9酶剪斷長重復序列，便切除了其間的HIV病毒基因組，此后細胞可自我修復。
研究人員利用HIV病毒潛伏感染的多種細胞模型進行實驗，包括巨噬細胞、小膠質細胞和Ｔ淋巴細胞等，均成功地利用CRISPR/CAS9基因剪輯技術根除了潛在的HIV病毒。
胡文輝表示，成果的關鍵在于徹底根除病毒，達到治愈和預防的雙重目的。
此外，這種方法也有望應用于清除其他潛伏性感染病毒。
但研究人員指出，目前將這一技術應用于臨床還面臨許多挑戰，包括如何把治療物質輸送到每一個感染細胞等。此外，HIV病毒易于變異，如何讓治療個性化，適應每個患者獨特的病毒序列也是個問題。

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