15年前，美國一位罹患罕見消化道疾病的病患接受基因治<愛尬聊_創建詞條>療后，身體產生猛烈反應而過世，基因治療首戰因此而失敗。

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yiyidz 2021-11-07 01:54

基因療法的前景應該是光明的，雖然其安全性還有爭議。

基因療法，是將負責修復生理功能的外源基因，通過載體（逆轉錄病毒、腺病毒等）導入受體細胞以糾正基因缺陷，達到治療或預防疾病的目的。基因療法的這種根本性特點，使其對于很多現代醫學治頑疾的治愈有很大前景，而且目前在臨床上有很多成功的案例。但是，由于該療法涉及對患者的遺傳物質進行操作，所以，基因療法自誕生之日起，其安全性也備受關注。
比如一般的疑慮有：基因療法需要借助病毒載體，將外源基因導入患者的受體細胞。在此過程中，源于病毒的載體會不會對患者造成傷害？導入的外源基因會不會引起機體的免疫反應？外源基因的整合至基因組后，會不會造成基因重排？這是否有進一步誘發機體發生癌變的可能？

但是，從目前的事實來說，基因療法還是比較安全的。
迄今為止，在基因療法完成的2000余例人體試驗中，共有12例發生嚴重的不良反應，如免疫排斥或T細胞白血病等。這其中，"喬妮?莫爾之死"影響最大。但是，之后進一步的研究發現：妮?莫爾的死因與基因療法并無直接關系。

最近，賓夕法尼亞大學佩雷爾曼醫學院的布希曼教授研究組，通過對逾十年基因治療受試者的血液樣本進行分析，得出結論"T細胞遺傳修飾是一種安全的基因療法"。這或許也能部分消解近年來人們對于基因療法過度的疑慮。
他們為研究基因療法的長期有效性和安全性，對接受基因治療的HIV陽性患者進行長期隨訪。這些患者在1998-2005年間分別接受了一次或數次"T細胞免疫重建"。這種基因治療是采用傳統的逆轉錄病毒載體，將嵌合抗原受體基因導入患者體內，該嵌合抗原受體能引導機體的免疫系統殺傷HIV感染的細胞。
他們的研究結果表明：患者在接受基因治療十年后，導入外源基因依然能夠發揮治療效果。數據顯示，該基因療法的半衰期可達16年，這表明該基因療法在患者體內的有效作用時間可達十余年。而且，對43名患者，累計逾500個患者隨訪年的樣本進行分析，無論是外源基因的插入位點分析，還是臨床血液學檢測，均未發現患者體內發生了癌變或顯著的免疫反應。這意味著，"逾十年的臨床數據證明，遺傳修飾T細胞是一項安全的基因療法"。

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