漸凍癥抗爭者、愛斯康醫療科技董事長、京東集團原副總裁蔡磊。

新京報訊（記者王卡拉）4月13日，在新京報社、千龍網主辦，新京智庫、貝殼財經承辦的“信心與繁榮——2023新京智庫春季峰會”主題論壇“醫療衛生：提升醫療衛生品質，更好保障生命健康”上，漸凍癥抗爭者、愛斯康醫療科技董事長、京東集團原副總裁蔡磊就“罕見病的困境與希望”的話題進行主旨演講。蔡磊表示，最能給罕見病患者帶來希望的是藥物研發的突破，雖然藥物研發困難重重，但罕見病市場潛力巨大，市場化投資價值逐漸突出。

蔡磊在2019年年底被確診為漸凍癥，隨著病情的進展，他的雙手完全喪失功能，說話越來越吃力。漸凍癥是一種運動神經元病，預期壽命只有兩到五年，病情持續不可逆，治愈率為零，為世界五大絕癥之首。在該病被人類發現的近200年來，科學依然沒有重大突破，特效藥只能延長生命期兩至三個月，給病人帶來的依然是絕望而不是希望。

“過去倒下1000多萬人，沒有任何一個人得到顯著有效的治療。患者嚴重依賴護理，但再好的護理也很難維持漸凍癥患者的生命。”蔡磊指出，全球已發現7000多種罕見病，影響著近4億人，其中95%的罕見病依然是無藥可治。唯一能給患者帶來希望的就是科研的突破、藥物研發<愛尬聊_百科大全>的突破，這是目前罕見病包括漸凍癥最大的問題。

“罕見病的關注者并不多，社會資源投入也不多，這是所有國家面臨的共同狀況。”蔡磊表示，罕見病新藥研發周期長達10-15年，從研發到上市平均成本10億美元-30億美元。資金不足、病因不明、診斷與臨床試驗難題、高昂的研發成本以及法規與政策挑戰等多方面因素，使得有效罕見病藥物的開發非常困難。因為市場不足、利益驅動不足，很多罕見病藥物研發停止或延遲。沒有藥物，醫生難為“無米之炊”。

“時間就是生命，留給我們的時間不多了。”蔡磊表示，隨著我國醫療衛生事業的發展，國家的繁榮昌盛，社會越來越有力量關注罕見病群體。政府對罕見病給予了關懷和政策支持，但藥物研發歸根結底是市場行為，藥物研發是藥企的責任，而藥企要考慮投資回報問題。中國是罕見病的單一最大市場，擁有全球最大的罕見病患者群體，罕見病市場潛力巨大，市場化投資價值逐漸突出。

在過去的三年，蔡磊建成以漸凍癥患者為中心360度全生命周期的科研大數據平臺，組建科研團隊，推動藥物研發進展及搭建臨床前動物實驗基地，建立多條漸凍癥藥物研發管線，設立公益基金和投資基金，建立破冰驛站直播間等商業平臺嘗試為漸凍癥科研提供可持續資金……蔡磊表示，他將全面助力醫生、科學家、科研機構、投資院所、藥物研發企業包括藥品評審部門，一起助力漸凍癥的攻克。

“有些人認為我像是唐·吉訶德，在做沒有任何意義的事情，但這三年來，中國的漸凍癥臨床試驗提速約20倍。希望病痛遭遇者不僅僅考慮自己，而是考慮全世界千千萬萬人都面臨著同樣的絕望。如果我們患者都袖手旁觀，疾病攻克會更加緩慢。”蔡磊說道。

校對 盧茜