經過近100天的奔波，諸宸終于給患有法布里病的母親開了特效藥。

北京青年報報道，2022年8月，經過與縣醫院和縣醫保局近100天的拉扯，諸宸的母親終于使用3針藥物“瑞普佳”治療法布里氏病。回顧為母親使用這種罕見疾病藥物而奔波的經歷，21歲的諸宸感慨道，“結局很美，但過程太難了。”

諸宸、他的母親和弟弟都是法布里氏病患者。2021年底，針對法布里病的特效藥Rapoja通過醫保談判進入國家醫保藥品目錄，單針價格從12000元降至3100元。按照母親每兩周注射一次三針的劑量，她每年的用藥費用從談判前的100萬元下降到25萬元左右。諸宸算了一下，如果在當地醫院用藥，由醫保報銷，母親每年的自付費用在5萬元左右，這讓他們看到了用藥的希望。

但并不代表母親在當地醫院就能成功用藥。就醫院而言，即使瑞普佳在談判降價后進入醫保藥品目錄，但其價格仍高于常規藥品，這成為醫院引入該藥的主要阻力：罕見病藥品價格過高會影響醫院藥占比考核，還可能使醫院年度醫保額度超過——個科室，醫生擔心為此“還錢”。

目前，在諸宸加入的500多人的法布雷患者協會中，至少有300人仍然無法使用這種因各種原因進入醫保的特效藥。

“無藥可用”的患者

2021年底，諸宸在患者群里看到了——“瑞普佳”通過國家醫保談判的消息。

通過國家醫保局與相關藥企談判，將部分臨床必需且有效的專利藥和價格較高的獨家藥，降價后納入國家醫保乙類藥品。這些藥物也被稱為“國藥”。“既然進了醫保目錄，我們肯定買得起，”諸宸想。

讓他沒想到的是，瑞普家成為一個講醫學的國家后，他和他的病人仍然面臨著用藥難、病情不可控的困境。

法布里病是一種罕見的遺傳性疾病。患者體內缺少一種酶，使部分代謝產物無法裂解，在血管和各個器官廣泛蓄積，引起四肢劇烈疼痛，并對腎臟、心臟等器官造成損害。如果得不到有效治療，會危及生命。

2015年，15歲的諸宸通過基因檢測被診斷出患有法布里氏癥。在確診之前，諸宸先后被診斷患有生長痛、關節炎和神經炎。經過治療，他的病情一直沒有好轉。多位患者在深圳告訴記者，在確診為法布里病之前，他們都曾被診斷出患有其他常規疾病。四川省金堂縣第一人民醫院腎臟科醫生鄧表示，法布里病早期無特異性，而作為診斷“金標準”的基因檢測費用高昂，導致部分患者及其潛在親屬無法得到早期診斷和治療。

普通人患法布里病的概率大概是十萬分之一。諸宸自嘲，“比中彩票還難。”發病時，他的四肢末端會有燒灼感。“就像有打火機烤一樣。疼得厲害的時候，我就想拿刀砍了我的胳膊和腿”。

醫生告訴他，法布里病患者需要終身服藥。但是，特效藥很貴。兩種藥物—— Fabrizan和Rapoja于2001年在歐洲上市，每年的治療費用約為30萬美元。更大的問題是，這兩種藥物尚未進入中國市場。

法布里病常發生在家族成員中。諸宸被確診后，他一直依賴奧卡西平來緩解疼痛。后來，他的母親和哥哥相繼確診。

諸宸開始關注互聯網上有關法布里病的信息。他加入了一群法布雷患者，發現了一群“和自己一樣的人”。H

弗雷患者協會的組織者劉軍于2015年在上海瑞金醫院被確診。當時國內只有幾家醫院研究法布里病。劉軍只能試圖通過一些藥物來控制并發癥，如腦梗塞、高血壓和心肌缺血。在確診后的7年里，他每天服用6種藥物。

為了使用特定的藥物，劉軍和他的病人做了許多努力：聯系專家和媒體記者，試圖給國家醫保局和國家藥品監督管理局寫信，希望將這兩種藥物引入中國。

2019年底，Fabzan進入中國市場，2020年8月，瑞普佳也獲批在中國上市。諸宸當時算了一筆賬，兩種藥物每年的花費超過100萬元。如果家里三個病人同時吸毒，一年就要花400多萬人民幣。這對他家來說是個天文數字。

諸宸了解到，這兩種藥物在中國上市后，山東、浙江等省通過建立專項基金，將法布里病納入當地醫保范圍。當時諸宸所在的河北省還沒有這樣的政策，于是他決定與省醫保局溝通，希望河北省能將法布贊或瑞普佳納入當地醫保“大病保險待遇”的支付范圍。周圍有人覺得他太幼稚，但他還是打算試一試。“不試就不用藥了，只能等死。”

當時大一的諸宸，有空就去省醫保局，反映法布里病患者買不起“高價藥”的無奈。一開始工作人員看他年紀小，也沒太在意，就東奔西跑，互相給對方科普法布里病和外省的醫保政策。另一方面，患者協會的其他患者也向各自省份的醫保局反映了這個問題，希望能一起推動藥品進入國家醫保藥品目錄。

2021年底，瑞普佳進入國家醫保藥品目錄。當消息傳到小組時，諸宸仍然不敢相信。“中間的艱難過程，只有我們病人知道。”

醫保問題解決了，一個新的問題擺在他們面前：作為罕見病的高價藥，并不是所有醫院都會引進長發公主。

我母親的病情比諸宸和她的弟弟更嚴重，她經常出現頭痛和雙手麻木等癥狀。諸宸打算讓她媽媽先在當地醫院吃藥。但是縣醫院里沒有里普加，醫生們連法布里病都沒聽說過。要吃藥，只能去省里。

這意味著他們必須每半個月去一次省里的醫院，諸宸不希望她的母親經歷這種折磨。除此之外，成本是一個更實際的問題。石家莊居民醫保待遇表顯示，縣級二級醫療機構居民住院醫保起付線為400元，支付比例為80%，省級三級醫療機構醫保起付線為1500元，支付比例為60%。母親的用藥劑量是一次三針，費用是9300元。按照上述報銷規則，縣級醫院每年的自付費用比省級醫院少3萬多元。對于很多患者家屬來說，這不是一個小數目。

諸宸拿著文件去縣醫保局溝通。

100天的“拔河”

今年6月初，諸宸去了縣醫院腎內科，跟醫生說了母親的病情和家里的情況。諸宸說，當時科室主任表示可以入院，但只需要向醫院申請臨時購藥，讓他回去等通知。

10天后，他去醫院自助查詢機查詢，結果還是“暫時沒有藥”。科室主任“不好意思”地告訴他，瑞普佳價格太高，會影響科室“藥占比”和平均成本考核。另外，醫院的年度醫保基金有了限額，進藥申請沒有通過。

這不是一個新的

為了不“賠錢”，醫院一般會有藥材比例的考核。在一些醫院，控制費用的壓力最終會落在醫生身上。上海一家醫院的醫生告訴申層記者，在大部分醫療機構中，“藥占比”、“次均費用”等考核指標與醫生的績效直接掛鉤。如果月度和年度考核超標，很可能會從醫生的績效中扣除。"所以當我們開藥時，我們不僅要考慮癥狀，還要考慮價格."

為打通國家談判藥品與患者之間的“最后一公里”，2018年以來，國家醫保局、衛健委出臺多個文件，要求各省在國家談判藥品目錄公布后3至6個月內完成落地工作。2021年4月，國家醫保局、國家衛健委發布關于建立健全國家醫保談判藥品“雙通道”管理機制的指導意見。“兩個渠道”是指兩個渠道，即定點醫療機構和定點零售藥店，滿足談判藥品供應保障和臨床使用的需要。意見還提到，對使用年限長、治療費用高的談判藥品，可以探索建立多帶帶的藥品保障機制。

諸宸研究了相關政策，并向縣醫院領導表達了他母親迫切的用藥需求。得到的回答是法布里病是一種罕見病，縣醫院沒有診療能力。他向醫院解釋，法布蕾患者的治療只需要在醫院輸液，瑞普佳在國外已經用了20年。作為“老藥”，其安全性是有保障的。

鄧認為，基層醫生在診療上的顧慮，是導致罕見病患者拿藥難的原因之一。“其實對于疑難病例，我們可以通過網上會議交流學習、遠程會診、明確診療方案等方式，打消基層醫院對罕見病診療的顧慮。”

縣醫院說不通，于是諸宸決定去縣醫保局溝通。

縣醫保局工作人員聽了諸宸的經歷后，給醫院打電話協調，讓醫院領導和諸宸見面溝通。領導們不知道法布里病，于是諸宸在會上給他們做了科普，并解釋了他希望在縣醫院吃藥的原因。醫院再次提出擔憂。第一，醫院每年的醫保基金總額有限。一旦使用高價藥，每年的費用可能會超過限額；二是藥品價格會影響科室、醫院的藥占比等考核指標。

諸宸理解醫院的顧慮，他拿出省市醫保局印發的關于國家藥品“雙通道”管理的通知，向院領導解釋。根據省市文件，暫時不能納入本醫療機構供應目錄，但確有臨床需求的談判藥品，可納入臨時采購范圍建立綠色通道。文件還提到，醫療機構對談判藥品的配置和使用，不納入影響其落地的醫療機構“藥占比”、“次均費用”等考核指標范圍。

溝通比預期的更順暢。在會議上，醫院告訴諸宸，醫院將繼續臨時采購藥品。諸宸以為，他與縣醫院之間的“拉鋸戰”終于要結束了。

7月中旬，他接到了醫院的電話，但等待他的并不是他期待的好消息。諸宸說，這一次，醫院的答復仍然是醫院從未接診過法布雷患者，不敢隨意吃藥，建議他去省內醫院治療。同時，考核指標又被搬了出來。

“怎么溝通了這么久，又回到原來的問題？”諸宸說。

他還找到縣醫保局幫忙協調。醫保局工作人員告訴醫院，有政策

這就像一盤棋。每次醫院提出新問題，諸宸都會繼續研究政策和溝通。他開始在縣醫院和縣醫保局之間來回跑。更多的時候，他和縣醫保局的工作人員成了“老熟人”。有時候，他會在醫保局的辦公室呆上一上午，跟工作人員溝通“雙通道”政策和國家送藥的相關政策。但縣醫保局不是縣醫院的主管單位，無權要求醫院進行會診。工作人員告訴諸宸，他們只能盡力幫他溝通。

在此期間，縣醫院提出讓諸宸的母親通過“雙通道”政策在其他醫療機構或藥店買藥，然后回縣醫院用藥。但問題是，如果在省內拿藥，你媽還是享受不到縣里更優惠的報銷政策。

一個三口之家的病人，諸宸必須找到最經濟的藥物。

看得見的政策，用不著的藥

患者的擔憂也類似。幾位法布里病患者反映，在通過“兩個渠道”從醫院購買藥品的過程中，會遇到距離遠、手續復雜、報銷比例低等問題。

今年1月，李宗被診斷出患有法布雷氏病。為了用瑞普佳，他去了合肥幾家大醫院，都沒有介紹這種藥。李宗說，他向合肥市衛健委反映不需要用藥，得到的答復是“合肥沒有醫院治療該病”。

兩個月后，李宗通過“兩個渠道”用藥，并在合肥某三甲醫院“購藥”。通過“兩個渠道”購藥有幾個“關卡”:第一天去門診部找醫生處方，然后去藥劑科開證明，證明醫院沒有瑞普佳；第二天去醫院醫保辦蓋章，然后去指定藥店買藥，最后回醫院治療。

根據合肥市醫保局、衛健委出臺的實施國家藥品談判“雙渠道”的相關文件，參保人在定點藥店購買談判藥品需要備案。被保險人將《備案表》和購買的處方提交醫療機構醫保辦。醫療機構醫保辦蓋章確認，并通過醫保信息系統向參保地醫保經辦機構備案。這種情況下，所購藥品費用可在預算中多帶帶列出，不納入定點醫療機構醫療保險基金總預算。報銷比例參照相應級別醫療機構的住院政策。

然而，6月份，腎內科的醫生告訴李宗，Rapujia作為高價藥，會影響科室的DRG考核，每個月要扣科室1萬多元，說法布里病要在神經內科治療。李宗說，神經內科的醫生說，他們科室DRG超標是因為給別的病人用藥，科室被扣了錢。

最后幾次，腎內科主任給他開了藥，雖然他表示有困難。當他詢問能否正常服藥時，沒有得到明確的答復。

李宗多次向合肥市醫保局反映，科室為DRG扣分，得到的答復是法布里病不納入DRG考核。醫生給李宗看的一張表格顯示，這幾個月來，腎內科確實因為給他看病被扣了錢。

鄧告訴《深曾》記者，在參加一些網絡會議時，她聽到外地的醫生談論高價藥進醫院難的問題。除了部分基層醫院對罕見病認識不足，另一方面，雖然政策上有規定，國家藥品不納入藥占比和DRG考核，但實際操作中，往往很難執行。此外，很多地區的醫保沒有將法布里病納入門診報銷，導致原本只需要輸液的患者

鄧了解到，國家醫保局、衛健委在相關意見中提到，對使用年限長、治療費用高的談判藥品，可以探索建立多帶帶的藥品保障機制。實行多帶帶支付政策的藥品，不得納入定點醫療機構醫保總額控制范圍。四川省有建立多帶帶的藥品保障機制的政策，對國家藥品中包括瑞普佳在內的124種藥品實行“單線支付”。患者在定點治療機構和藥店購藥，醫保支付由省醫保事務中心與藥品供應商結算。

在與醫院行政部門溝通后，鄧要求父女通過“雙渠道”機制在醫院外買藥，每兩周到縣醫院拿藥。鄧表示，所購藥品將直接郵寄到患者家中，藥品費用不納入縣醫院藥占比和DRG等考核，醫保統籌基金支付75%。經過醫保、當地惠民保險、低保等綜合報銷，父女倆的醫藥費基本可以零自掏腰包。另外，患者可以拿著醫生的處方、藥證、發票等材料，直接在縣醫院急診科用藥，不占用住院部的醫療資源。每次只需要支付100元左右的輸液費和生理鹽水費，同時更好的保護了患者的隱私。“很多醫院已經在探索‘日間病房’模式，讓患者用藥更方便、更經濟。”

鄧承認，這都是基于當地靈活的政策，讓患者能夠順利用藥。

一名法布里病患者在四川省金堂縣第一人民醫院急診科取藥。

為了“最經濟”地用藥，有些患者選擇“死磕”。今年3月，安徽省向宿州市下發了“國家談醫落地”的文件，劉軍隔幾天就去市醫院，希望促成瑞普佳入院。

藥劑科建議他以“購藥”的方式在醫院用藥。劉軍解釋了原因：在醫院外服藥不能造福人民，而且每年要多花幾萬元。得<愛尬聊_百科大全>到否定的回答后，他又去了幾次醫保局。

4月底，醫院通過臨時采購為劉軍使用藥品。諸宸被劉軍的例子所鼓舞，今年暑假回家后，諸宸開始了縣醫院和縣醫保局之間的“拉鋸戰”。

整個暑假，諸宸跑了20多趟醫院和醫保局。患有法布里病的人很難出汗。炎熱的天氣和運動使他的體溫迅速升高，病情加重。在拉鋸的過程中，諸宸想過放棄。“如果不用這種藥，就不會有這些煩惱。”但更現實的是，如果一直不用特效藥，患者的器官會慢慢病變衰竭，他沒有其他選擇。

為了在縣醫院用藥，諸宸決定與省衛生健康委員會溝通。

8月5日，諸宸帶著打印好的材料來到河北省衛生健康委。工作人員告訴他，省醫保局和省衛健委下發了關于國藥落地的文件，地方不執行是違法的。建議他去石家莊醫保局反映。諸宸坐了一輛出租車。路上司機告訴他可以去人民政府表達訴求。

走出市政府大樓，諸宸接到了縣醫保局的電話。對方表示將為他開辟綠色通道，“做點特別的事”，讓諸宸回家。

《最后一英里》

八月下旬，當好消息傳來時，諸宸正在上網絡課。醫院告訴他臨時購藥申請通過了。掛了電話后，陳柱發愣了一會兒。“似乎我心里一直有什么東西緊繃著，突然松下來了。有點尷尬。”

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也有患者在“死亡”的道路上放棄。一位法布里病患者為了在日照某縣醫院取藥，跑了好幾次醫保局，卻被工作人員告知縣醫院可以取藥，但藥費不能報銷。原因是可以報銷的定點醫院必須是三級甲等醫院，而這個縣醫院不是三級甲等醫院。

從家到市醫院要走兩個小時。這個病人每周要在縣醫院做三次透析，每隔半個月去市醫院用藥。群里有很多和他一樣來回奔波拿藥的病人。

“乍一看是體制的問題，但歸根結底是錢的問題。”中國人民解放軍聯勤保障部隊第920醫院血液科主任王三斌表示，國家很難在醫院談藥。表面上看是因為政策執行脫節，不同部門說法不一，但歸根結底還是因為各地醫療經費有限。

目前，醫保基金已基本實現地市級統籌，部分省份省級統籌已漸行漸遠，但縣級統籌依然存在。王三斌認為，“兩個渠道”的實施有賴于醫療經費的保障。“理論上，我們希望每個患者都能得到最好的治療，但地方財政對醫療的支出不可能是無限制的。雖然政策規定‘兩個渠道’機制下產生的醫療費用不能占用醫院醫保基金總額，但明明白白多帶帶支付還是要由地方醫保基金報銷。如果地方醫療經費不足，怎么報？”

醫保政策研究專家鐘崇明認為，雖然國家已經逐步將罕見病藥品納入醫保藥品目錄，但目前醫保基金管理還不夠精細化，部分省份建立了罕見病專項支付制度，這是一個很好的嘗試。另外，單純依靠醫保報銷來減輕罕見病患者的負擔也不現實。各地可通過醫保、惠民保險、醫療救助等方式，建立多方共付保障機制，減輕罕見病患者用藥負擔。

但在一些地區，法布里病并未納入當地惠民保險范圍，一些因病致貧的患者在申請低保時也會遇到障礙。

諸宸說，目前法布雷患者協會的500多名成員中，只有200多人使用過藥物，其中包括通過制藥公司臨床試驗使用藥物的患者。

40歲的馬杰已經與法布爾氏癥斗爭了15年多。2020年7月，馬杰在安徽醫科大學第二附屬醫院注射法布贊4 mg。法布贊沒有列入國家醫保目錄，馬杰最后自己出了3.2萬。按照這個標準，一年要花80多萬，他只好停藥了。

普佳進入國家醫保藥品目錄后，馬杰向合肥某三甲醫院表達了用藥意愿。

一開始對方說之前沒有法布里病的用藥經驗。市醫保局介入后，醫院也表示，高價藥品費用會計入醫生所在科室的DRG考核，影響醫生的績效。馬向醫保局反映了這一情況，工作人員表示，醫院不能因為的問題而拒絕患者用藥。經過一番協調，醫保局幫他聯系了另一家醫院。

9月下旬，當馬杰在醫保局介紹的醫院住院時，醫生再次提出了DRG問題。“他明確告訴我，即使給我開了藥，也只能用一兩次。”

他又找到醫保局，工作人員告訴他，法布里病已經不在DRG考核之列，以后可以放心吃藥了。10月17日，他帶著這個消息去了醫院的門診部，醫生說他們正在試圖把瑞普加引進來