為什么說轉(zhuǎn)基因紅血細(xì)胞有望變成藥<愛尬聊_尬聊百科>物遞送車？

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李江龍2017 2021-10-27 20:57

紅血細(xì)胞（RBCs）正常功能是給身體供氧，美國馬薩諸塞州懷特海德生物醫(yī)學(xué)研究用轉(zhuǎn)基因和酶催化技術(shù)改造紅血細(xì)胞，把它們變成一種全身通行的“分子運(yùn)輸車”，把各種“貨物”——藥物、疫苗、抗體、造影劑等，送到需要的部位比如改造RBCs讓它們能清除血液里的壞膽固醇；攜帶破凝塊蛋白，治療缺血性中風(fēng)或深靜脈血栓；或遞送抗炎癥抗體以緩解慢性炎癥。
并且，研究者還指出，蛋白質(zhì)療法中常伴有一些免疫反應(yīng)，有望用改造RBCs來遏制不想要的免疫反應(yīng)，他們也在探索能否用這些RBCs事先指導(dǎo)免疫系統(tǒng)，讓病人更好地適應(yīng)治療。
http://tech.gmw.cn/2014-07/22/content_12094476.htm

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樊怡原創(chuàng) 2021-10-27 21:17

這與轉(zhuǎn)基因紅血細(xì)胞的藥物載體功能有關(guān)。據(jù)報(bào)道，研究人員通過采集一些小鼠骨髓，將尚未發(fā)育成RBCs的前細(xì)胞分離出來，插入一段能表達(dá)Kell蛋白的基因。當(dāng)RBC逐漸成熟并排出細(xì)胞核，這種蛋白仍留在細(xì)胞表面。Kell蛋白就像細(xì)胞的“門把手”，用酶和想要遞送的分子浸泡前細(xì)胞，能讓分子附著在蛋白上。他們?cè)贙ell蛋白上附著了一種叫做生物素的容易跟蹤的分子，把這些轉(zhuǎn)基因細(xì)胞注射到小鼠體內(nèi)，并不會(huì)影響小鼠壽命。
許多藥物只能在血液中停留幾個(gè)小時(shí)，就會(huì)被肝臟分解。RBCs是一種很有前景的運(yùn)輸工具，無論從數(shù)量上還是壽命（循環(huán)周期120天）上都很有優(yōu)勢(shì)，有望在治療領(lǐng)域大顯身手。最重要的是，RBCs前細(xì)胞成熟后會(huì)拋棄細(xì)胞核和其中所有的DNA，成熟的RBCs沒有任何基因物質(zhì)，也就不會(huì)留下任何早期轉(zhuǎn)基因的痕跡，從而避免轉(zhuǎn)基因有可能導(dǎo)致的腫瘤或其他副作用。
在今后實(shí)驗(yàn)中，可以把藥物或抗體附在Kell蛋白上。“你幾乎能在上面加上任何你想加的東西。”研究人員海德·普路易說，“由于改造的人類紅血細(xì)胞能在體內(nèi)循環(huán)達(dá)4個(gè)月之久，可以用它們來引入抗體，中和毒素，讓抗毒素抗體的藥效長(zhǎng)期保留。”
研究所創(chuàng)始人哈維·魯?shù)鲜舱J(rèn)為，該技術(shù)的潛在應(yīng)用是巨大的，比如改造RBCs讓它們能清除血液里的壞膽固醇；攜帶破凝塊蛋白，治療缺血性中風(fēng)或深靜脈血栓；或遞送抗炎癥抗體以緩解慢性炎癥。此外，普路易還指出，蛋白質(zhì)療法中常伴有一些免疫反應(yīng)，有望用改造RBCs來遏制不想要的免疫反應(yīng)，他們也在探索能否用這些RBCs事先指導(dǎo)免疫系統(tǒng)，讓病人更好地適應(yīng)治療。

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