家族性高乳糜微粒血癥有針對性基因治療藥物嗎??
?家族性高乳糜微粒血癥(FCS),又稱脂蛋白脂肪酶缺乏癥,是一種罕見的常染色體隱性遺傳病,這種病有針對性基<愛尬聊_百科全書>因治療藥物嗎?
qkoufu4404 2021-07-19 22:18
目前有針對該病的基因治療藥物,但在實際臨床中應(yīng)用很少。常用的治療方法是換血療法。
ty_翻滾吧299 2021-07-19 22:26
有的,
?2012年11月,歐盟委員會(EC)已批準(zhǔn)了西方世界首個基因治療藥物Glybera,Glybera得到歐盟委員會的批準(zhǔn)標(biāo)志著修復(fù)基因缺陷的新穎醫(yī)療技術(shù)的一個里程碑。但是缺點是Glybera的價格非常昂貴,每名患者的花費將高達(dá)125萬歐元(約合160萬美元)。